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人类的不治之症，至今还有一个长长的名单：
癌症、尘肺、血友病……
治疗它们，将造福数以亿计的百姓，激发数以万亿计的产业。
攻克这些绝症，四川有个”国字头”研究平台——
四川大学生物治疗国家重点实验室
放眼全国，以“生物技术治疗人类重大疾病”为主题的国家重点实验室，这是唯一一个。
这个实验室里，究竟在探索哪些不治之症的解决之道？
它们进展情况如何，何时能用于临床治疗？
对创新环境、成果转化，这些四川顶尖的科学家又有怎样的见解？
小科普生物治疗：是利用生物体（微生物、动植物细胞）或其组成部分来治疗疾病，被称为有望给癌症等重大疾病治疗带来革命性变化的新方向。 1 实验室里的“最前沿” “四川造”治疗血癌药物有望3年内面世
和想象的不一样，四川大学生物治疗国家重点实验室（简称实验室）不是一间房，而是占地32亩的一大片实验楼。
让人同样没想到的，是它的“低调”——4月10日，川报观察记者在四川大学华西校区绕了很久，才在一个角落找到这片低矮建筑群。
在生物医学领域，这片“低调”的建筑却有巨大知名度：除了每年在《自然》等世界顶尖科学期刊上发表论文，这里还诞生了全球首个CRISPR技术的人体应用案例，“简单说是用基因治疗技术，尝试治疗肺癌。”实验室相关负责人表示。
什么是基因治疗？实验室AAV基因治疗小组负责人董飚作了解释：
它是针对基因先天缺陷或后天受损导致的疾病（如肺癌、血友病、老年痴呆、帕金森病等），通过“找出受损基因—针对性输入治疗基因”方式来治疗。
基因治疗最大优势，在于有望拿下传统手段治不了的病。人类单基因遗传病就超过3000种，95%目前都无法治愈。而基因治疗被证明对多种不治之症有明显效果，由此成为全球医学产业的最大“风口”之一。
谈话间，董飚手机上跳出一则新闻——全球三大药企之一诺华，当天宣布以87亿美元收购美国一家基因治疗公司。
“它（被收购公司）和我们技术路线一致，某些方面我们还有优势。”他介绍，以乙型血友病为例，目前全球仅3家企业有临床试验中的药物，每个病人预计花费约100万美元。而在实验室里，董飚团队做出了药效五倍于国外已知药物，生产成本却只有约十分之一的新药。
告别董飚，记者继续在一栋栋实验楼间穿梭，一次又一次与有望改变世界的生物治疗技术不期而遇——
实验室丁福森团队，正探索修复那些被认为“不可修复”的人体器官，如肺、肝脏，从而治疗不少矿工罹患的尘肺病等。
“在修复原理认知方面，我们已经走在世界前沿；在动物身上，已经成功实现了纤维化肺的功能组织再生。”
实验室王玮团队，正研究针对癌症的免疫治疗。“过程有点像特种兵培训，将人体的免疫细胞拿出来，通过基因修饰让它具备肿瘤特异识别和杀伤能力，再返给人体去杀死癌细胞。”
王玮说，团队在治疗血癌、淋巴癌，结直肠癌等方面取得了积极进展。
这些前沿技术，什么时候才能走出实验室、造福患者？
答案，比想象中的要早。
董飚介绍，团队研发的乙型血友病药物最快5年可以面世；
丁福森说，正在申请1到2个器官修复药物的临床试验；
王玮表示，团队共有治疗血癌和淋巴癌的3款药物在进行临床试验，其中1款治疗血癌药物最快2到3年面世。
实验室相关负责人介绍，目前还有超过100个新药在研发当中。 2 与科学家聊聊我们实验室和美国谷歌（google）的开放式办公室，是不是有点像？
“又在接受采访了啊？这次给人家讲懂没有喔，哈哈哈。”
4月10日下午，记者和实验室科学家陈崇在他办公室门口聊天。恰好另一位科学家雷鹏路过，开了个玩笑，一转身打开旁边办公室的门。
这倒让记者注意到一个不寻常的细节：国内高校院所安排办公场地时，通常把研究领域相同或相近的人安在一起，便于协作。但在实验室里，陈崇研究的是癌症发生机制，雷鹏关注的却是老年痴呆和帕金森病——看似风马牛不相及的两人，为啥办公室紧挨着？
“实验室有意安排的。”陈崇说，在实验室，技术路线甚至研究领域全然不同的研究小组，像“插花”一样被交错安插在一起，且实验场地间没有隔断。记者在现场看到，两人的实验场地紧挨着，团队成员几乎“背靠背”在从事各自研究。累了，回过头就能聊天。
这样的安排，对“海归”占90%的实验室科学家们来说，方便而舒适。多位科学家提到，他们工作过的美国加州大学旧金山分校、宾州大学费城儿童医院，都是这样的开放式实验室。
“不同领域人平时没事串个门、聊个天，而不是各自关在小屋里搞实验，感觉特别好。”陈崇说。
跨领域交叉、开放的研究环境，不仅为了“感觉好”。
“我（在研）的药，一半都是和其他领域老师合作。”AAV基因治疗小组负责人董飚说，几乎每次合作，都始于“中午吃什么”或“什么时候去接孩子”的闲聊。记者采访了实验室6位科学家，有4位和其他同事有科研合作。
雷鹏以自己为例，进一步阐释了跨领域合作的逻辑：
围绕老年痴呆和帕金森病治疗，我和团队能发现一些可能致病的可疑蛋白，但怎么去验证、去干预它？和其他老师合作，尝试全新的、甚至自己完全不知道的技术路线，研究成功几率会大很多。
管理者同样也有他的逻辑。“创新，常常诞生于跨学科、跨领域的碰撞。我们刻意营造的，就是高度整合及相互关联的‘技术链’，以及促进多学科交叉融合的开放环境。”一位实验室相关负责人说。
这句话，让记者想起了此前和实验室一位科学家的闲聊，“我们实验室和美国谷歌（google）的开放式办公室，是不是有点像？” 3 一种困惑 10年转化周期吓跑投资者创业做创新药 科学家去哪儿找投资？
董飚想要创业做新药。他说现在是“万事俱备，只缺——钱”。
创业的想法，很早前就有了。
毕竟，这位生物治疗国家重点实验室AAV基因治疗小组负责人有亮眼背景，曾在全球基因治疗顶尖机构——美国宾州大学费城儿童医院从事研究；有成果，多款治疗血友病药物实验证明效果良好，准备申请临床试验；他甚至想好了公司名字，摘取老子《道德经》“吉事尚左”一句，取名“尚左”。
问题是，成立公司出新药，他需要3000万元做毒性和安全性评价；而省内多家投资机构告诉他，只有做了安全性评价，才敢投资。
“这不就是死循环嘛。”言语中，他对省内投资机构的“畏手畏脚”有些不满。“听到最多的，就是说项目好，但太早期，不敢投。” 出于收益和推动转化考虑，董飚不想将成果低价转让给大药企。
那么问题来了：创业做创新药，去哪儿找投资者？
带着问题，记者拜访了省内多家投资机构和生物产业园负责人。他们确认：新药研发融资难，是一个普遍现象。
根本原因，是创新药自身特点。
和“依葫芦画瓢”的仿制药不同，创新药在业内有“两个10”的说法：从论文转化为药品，通常要10年，花费10亿美元。
“高投入高风险，回报周期又太长，投资者不愿投很正常。”成都天府国际生物城产业发展与企业服务部相关负责人表示。
北京创领投资管理有限公司总经理王帅表示，投资机构资金来源于投资委托，委托期限大多只有5年。
看似无解的问题，国外是怎么解决的？
四川天睿博裕股权投资基金管理有限公司相关负责人介绍，发达国家通常有成熟的“接力投资体系”：
新药研发被分成动物试验、临床试验一期、二期等多个环节。投资者不用等到药物上市才获益，而是每个环节完成后都可以通过股权转让、并购等方式退出套现，实现盈利，而由新投资者接手，以“接力投资”形式，完成对新药研制的支持。这分担了风险，缩短了盈利周期。
受访者们认为，实现“接力投资”，四川被堵在早期——缺乏倾向于“高风险、高回报”的风险投资者。
四川省创新发展投资基金管理公司相关负责人建议，由政府出资参与成立更多瞄准生物医药的产业基金，填补市场“空缺”；同时加大力度吸引长三角地区吸引生物医药领域投资者来川考察和投资。
